2026.10.15 · 公司新闻

瑞风生物TitanCas12i™基因编辑工具专利在中国、美国获得授权

瑞风生物TitanCas12i™基因编辑工具专利在中国、美国获得授权

2026年10月15日,中国广州——瑞风生物(Reforgene Medicine)今天宣布TitanCas12i™基因编辑工具对应的一项美国核心专利近日获得美国专利商标局(USPTO)正式授权。该工具对应的中国同族专利亦已获得授权。相关专利披露的技术涉及全新发现并经工程化优化的Cas12蛋白及其融合蛋白,以及相关基因编辑应用,是TitanCas12i™工具全球知识产权布局的重要组成部分。值得关注的是,该美国专利的两项独立权利要求分别涉及新型Cas12蛋白,以及包含Cas12蛋白的融合蛋白或缀合物,均以与特定参考序列至少70%的氨基酸序列同一性界定相关Cas12蛋白的序列范围。

TitanCas12i™是由瑞风生物依托TIPBAIG™数据驱动技术平台,并结合相关合作研发成果,通过AI驱动酶挖掘及多轮蛋白工程化优化获得的新型Cas12编辑工具。与目前广泛应用的典型Cas9相比,TitanCas12i™具有更紧凑的蛋白尺寸、差异化的PAM识别特征及粘性末端切割特性,在已完成验证的实验体系中展现出良好的编辑活性和特异性,为体内和体外基因编辑应用中的递送系统设计、靶点覆盖扩展和特异性优化提供新的工具选择。TitanCas12i™及同平台工具TitanCas12h™的相关研究成果已入选美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)2026年年会壁报展示。

本次获得授权的美国专利所对应的申请,基于公司在中国提交的两项在先申请及国际申请PCT/CN2024/119862的相关权益,以美国部分继续申请(continuation-in-part, CIP)形式提交。目前,公司已围绕TitanCas12工具平台在中国、美国、欧洲、日本等十余个国家和地区持续推进专利布局,逐步建立覆盖全球主要市场的知识产权保护体系。

作为系统性布局的一部分,TitanCas12h™相关的美国专利申请也已收到USPTO发出的授权通知(Notice of Allowance and Fee(s) Due),目前尚待完成后续授权程序。

基因编辑是生命科学领域的关键技术,其中CRISPR-Cas系统已经迅速发展为目前应用最为广泛的基因编辑工具。随着生物医药产业化快速发展,核酸酶蛋白尺寸、PAM偏好性、编辑特性,以及治疗性应用中的专利保护和许可路径等因素,日益成为编辑工具选择和产品开发策略中的关键考量,这也推动行业持续探索新一代CRISPR-Cas基因编辑工具。

CRISPR-Cas12家族在分类和作用机制上与Cas9等系统有所不同,在基因编辑领域受到越来越多关注。在知识产权层面,Cas12家族通常涉及不同于Cas9等系统的专利族和许可路径,可为治疗产品开发提供更灵活的自由实施(Freedom to Operate,FTO)和许可策略,为产品开发策略提供更具弹性的选择空间。因此已成为全球基因编辑领域的重要工具开发方向之一。

围绕TitanCas12i™,瑞风生物持续推进CRISPR工具家族的技术研发与知识产权布局。公司持续构建权利边界清晰、具有国际知识产权竞争力的编辑工具体系,以支撑下一代基因编辑技术应用和产品开发。TitanCas12i™编辑系统将与公司已布局的TitanCas12h™编辑系统、碱基编辑、表观编辑及其他工具形成互补,共同支撑公司面向多层次基因组学应用的新型编辑工具系统化研发。TitanCas12技术工具在基因组医学、生命科学研究、功能验证、治疗技术开发等诸多领域的应用探索具有巨大的商业潜力,瑞风生物依托自有研发体系以及外部合作持续释放其平台性价值。

截至本新闻稿发布之日,瑞风生物已围绕基因编辑工具平台和治疗产品管线,在全球多个主要司法辖区建立多层次专利布局,覆盖Cas12、Cas13、碱基编辑、表观编辑等多类基因编辑技术方向,持续夯实公司多元化基因编辑技术平台与产品管线发展的知识产权基础。其中,公司新发现的Cas13蛋白的相关专利,已在美国获得授权。

关于TitanCas12工具

TitanCas12工具是瑞风生物依托TIPBAIG™数据驱动技术平台,并结合相关合作研发成果开发的新一代CRISPR-Cas工具,目前包括TitanCas12i™与TitanCas12h™两款全新发现并经工程化优化的紧凑型Cas蛋白工具。该工具围绕基因编辑应用中的递送、靶点覆盖和编辑特异性等关键需求进行系统性优化,具有拓展至基因组医学、生命科学研究、功能验证、治疗技术开发及相关合作场景的潜力。瑞风生物已围绕TitanCas12工具形成相应知识产权布局。公司在药物及治疗领域享有相关专利的全球排他性权益。

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关于瑞风生物

瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业,以基因编辑技术为核心驱动,致力于革新性药物的诞生。目前在遗传疾病、复杂疾病等领域皆有管线布局,其中β-地贫创新药已经取得全球领先水平的临床进展,α-地贫方面实现了全球首例患者治愈的突破。

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