疾病领域

研发管线

我们着眼那些无药可治或者仍然缺乏真正有效药物的严重疾病。

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持续扩展的管线

虽然人类已经在药物开发取得了巨大的成绩,但全球范围仍然有大量的病人无法得到有效治疗。

我们着眼那些无药可治或者仍然缺乏真正有效药物的严重疾病,包括长期未被重视的遗传性疾病以及发病率较高的重大疾病等。

与传统的药物技术不同,我们从生命最本质的基因组学层面寻找解决方案,突破既有的界限。革新性的基因和细胞疗法将能够为病人带来重返健康的希望。

基因编辑技术带来药物创新的范式转变。我们致力于包括遗传病和复杂疾病领域在内的药物研发。

目前在研管线产品包括造血系统、心血管和代谢、感染、眼科等多种适应症基因编辑药物。

得益于我们强大的TIPBAIG™——数字化药物开发平台,我们正在实现持续性的产品输出,目前拥有两大基因编辑药物类型:ex vivo gene editing 与 in vivo gene editing。我们会定期更新部分管线产品的进展。

基因编辑 · 造血系统

我们拥有体内和体外两大基因编辑药物类型。

Ex Vivo体外基因编辑

对自体或异体细胞进行工程化改造,再回输患者体内。

In Vivo体内基因编辑

通过LNP或AAV将编辑工具或其他治疗载荷递送至体内。

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Program
Indications
Discovery Preclinical Stage
IND-Enabling
Phase I
Phase II
Phase III*
Approved
Hemoglobinopathies (Ex Vivo)
RM001
输血依赖型β-地中海贫血
镰状细胞病

输血依赖型β-地中海贫血

RM001是一款在研的自体CD34+造血干细胞和祖细胞(HSPC)疗法,用于治疗输血依赖型β-地中海贫血。该疗法采用CRISPR/Cas9在体外编辑细胞的HBG1/2启动子,以提高γ-珠蛋白表达和胎儿血红蛋白(HbF)的产生。

镰状细胞病

RM001是一款在研的自体CD34+造血干细胞和祖细胞(HSPC)疗法,用于治疗镰状细胞病(SCD)。该疗法采用CRISPR/Cas9在体外编辑细胞的HBG1/2启动子,以提高γ-珠蛋白表达和胎儿血红蛋白(HbF)的产生。

  • EHA 2026(European Hematology Association)年会报道:DURABLE CLINICAL BENEFITS WITH RM001 (AUTOLOGOUS HBG1/2 PROMOTER-MODIFIED CD34+ HEMATOPOIETIC STEM AND PROGENITOR CELLS) FOR TRANSFUSION-DEPENDENT B-THALASSEMIA Link ↗
  • ASH 2025(American Society of Hematology)年会报道:All 19 subjects with transfusion-dependent β-thalassemia achieved transfusion independence after treatment with RM001 (autologous HBG1/2 promoter-modified CD34+ hematopoietic stem and progenitor cells) Link ↗
  • EHA 2025 年会报道:Updated Safety and Efficacy Results of RM001, Autologous HBG1/2 Promoter-Modified CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, in Treating Transfusion-Dependent β-Thalassemia Link ↗
  • ASH 2024 年会报道:Updated Safety and Efficacy Results of RM001, Autologous HBG1/2 Promoter-Modified CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, in Treating Transfusion-Dependent β-Thalassemia Link ↗
  • EHA 2024 年会报道:Safety and Efficacy of RM001, Autologous HBG1/2 Promoter-Modified CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, in Transfusion-Dependent β-Thalassemia Link ↗
  • 瑞风生物公布地贫基因编辑药物RM001临床一期进展,助力开启中国基因编辑药物时代 Link ↗
  • ASH 2023 年会报道:Safety and Efficacy of RM001 (Autologous HBG1/2 Promoter-modified CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells) in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia Link ↗
  • EHA 2023 年会报道:Safety and Efficacy of RM001 in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia: Early Results from the Ongoing Study of Autologous HBG1/2 Promoter-Modified CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells Link ↗
  • ASH 2022 年会报道:Preliminary Result of the Safety and Efficacy of Autologous HBG1/2 Promoter-Modified CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (RM001) in Transfusion-Dependent β-Thalassemia Link ↗
  • 瑞风生物地贫基因编辑药物RM001临床研究进展于2022第64届美国血液学年会(ASH)公布 Link ↗
  • 瑞风生物β-地中海贫血基因编辑药物IND获国家药监局批准 Link ↗
  • EHA 2022 年会报道:Initial Safety and Efficacy Study of RM001, Autologous HBG1/2 Promoter-Modified CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells, in Transfusion-Dependent β-Thalassemia Link ↗
  • 瑞风生物携全球首个新靶点基因编辑地贫临床成果亮相2022欧洲血液学年会(EHA) Link ↗
  • 首个突破!我国基因编辑技术成功治疗成人重型地贫 Link ↗
  • 全球首个新靶点治疗重型β地贫,瑞风生物取得新突破 Link ↗
RM004
α-地中海贫血(HbH-CS)

α-地中海贫血(HbH-CS)

RM004是一款在研的自体CD34+ HSPC疗法,用于治疗输血依赖型血红蛋白H–Constant Spring病(HbH-CS),该病属于α-地中海贫血。该疗法采用体外基因编辑,旨在提高功能性α-珠蛋白的产生。

* Not applicable to all programs

基因编辑 · In Vivo & Ex Vivo Gene Editing

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Program
Indications
Discovery Preclinical Stage
IND-Enabling
Phase I
Phase II
Phase III*
Approved
Cardiovascular & Hepatic (In Vivo)
RM801
未披露

RM801

RM801是一款基于瑞风生物TitanCas12平台的在研体内基因编辑疗法。

RM803
未披露

RM803

RM803是一款基于瑞风生物TitanCas12平台的在研体内基因编辑疗法。

Other System (Ex Vivo)
RM601
未披露

RM601

RM601是一款在研的基因编辑细胞疗法,采用瑞风生物TitanCas12平台对细胞进行体外编辑。

Ophthalmology (In Vivo)
RM101
Usher 综合征

USH2A相关Usher综合征中的视网膜色素变性

RM101是一款在研的腺相关病毒(AAV)RNA编辑疗法,用于治疗Usher综合征患者中与USH2A第13外显子致病突变相关的视网膜色素变性。该疗法旨在调节USH2A RNA剪接,促进第13外显子跳跃,并恢复视网膜细胞中功能性usherin蛋白的表达。

* Not applicable to all programs