5月6日,正值“世界地贫日”来临之际,国际地中海贫血防治论坛在海南省琼海市隆重召开。此次论坛由国际地贫联合会(TIF)指导,北京天使妈妈慈善基金会、海南省地中海贫血防治关爱协会主办,汇聚了来自全球地中海贫血防治领域的专家学者与医疗工作者。作为全球唯一实现α-地贫和β-地贫双病种治愈的基因编辑创新药领军企业,瑞风生物受邀参会并作专题报告,为全球地贫防治事业贡献智慧力量。

本次论坛吸引了国内外地贫领域临床机构、生物医药企业、公益组织及政府与病患代表等200余人参会。国际地贫组织TIF主席Androulla Eleftheriou博士、中国公益研究院理事长王振耀、天使妈妈基金会创始人邱莉莉、海南省慈善总会会长陆志远等专家领导齐聚,共议地中海贫血防治新技术与新进展,擘画“全面脱贫”健康蓝图,为人类健康福祉注入新希望。
地中海贫血作为遗传性血液疾病,使无数患者及其家庭深陷长期输血、药物维持与并发症抗争的困境,其高发病率在部分地区构成重大公共卫生负担。根治性疗法的突破成为改变现状的关键。值得关注的是,基因编辑技术革命性地为地贫患者带来单次治疗实现永久性“功能性治愈”的解决方案,正逐步重塑传统依赖输血维持的治疗范式。
作为特邀企业代表,瑞风生物首席科学家黄军就教授以《全球视野下α和β地中海贫血基因编辑治疗进展》为题作主旨报告,系统分享了瑞风生物在α和β地贫基因编辑药物的创新突破。依托自主创新的基因编辑技术平台,瑞风生物通过底层技术突破与药物研发双轮驱动战略,成为全球唯一同时开发α/β地贫基因编辑疗法并实现临床治愈的企业。目前累计帮助19例β-地贫及1例α-地贫患者摆脱输血依赖,为全球地贫治疗贡献了中国方案。
黄军就教授受邀在论坛做主题演讲
瑞风生物核心产品β-地贫基因编辑药物RM-001已进入关键临床阶段。该产品基于对地贫基因组学的深入研究,采用具有自主知识产权的HBG靶向编辑策略,不影响造血干细胞增殖分化,确保长期安全性。通过优化生产工艺,RM-001实现了对造血干细胞干性的有效保护,奠定卓越疗效基础。临床数据显示,该产品已成功治愈中国首例成年β-地贫患者、首例脾脏切除患者及首例β合并α-地贫患者,受试者造血重建迅速、血小板恢复快、住院周期短,展现改写现有治疗格局的潜力。
此外,黄军就教授作为嘉宾参与了圆桌论坛,在地中海贫血基因治疗的临床转化与挑战、基因编辑技术的临床应用安全性、地中海贫血诊疗的未来趋势等议题中提出独特的见解。
黄军就教授在圆桌论坛上发言
本次论坛构建起政府、企业、公益组织与国际机构的多方协作平台,呼吁全社会共同关注地贫防治,推动全球地贫防治体系的升级。作为中国基因编辑药物领域的领跑者,瑞风生物将持续践行“为生命创新”理念,与临床专家携手,加速推进地贫基因疗法临床转化进程,力争早日上市造福全球患者。