2023年12月26日，广州瑞风生物科技有限公司（下称“瑞风生物”）宣布β-地中海贫血基因编辑产品RM-001（HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液）的I期临床研究顺利完成了所有患者药物回输，标志着瑞风生物开发的全球首个新靶点地贫基因药物取得阶段性临床成果，即将迈上新台阶。RM-001是瑞风生物的先导管线产品，基于靶向HBG基因的更具安全性的编辑策略开发而成。该款产品于2022年11月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准在中国开展注册临床研究。这是国内首款获得临床试验许可治疗地贫的新靶点基因编辑药物。RM-001细胞注射液I期临床研究是一项多中心、开放标签临床研究，旨在评估一次给药、单剂量的RM-001在β-地贫患者中的安全性和有效性，入组了12例年龄6岁-35岁受试者，涵盖了儿童、青少年和成人患者。
“RM-001多中心I期临床试验完成第12例也是最后一例患者的输注，这是我们为输血依赖型β-地贫患者开发基因编辑药物过程中的重要里程碑。”瑞风生物CEO梁峻彬博士表示：“我们衷心感谢所有参与这项临床试验的患者、患者家属和研究者们。I期临床及前期IIT的研究结果展现了RM-001产品的卓越安全性和临床疗效。期待我们的努力能尽快让更多的β-地贫患者早日实现脱贫”。
瑞风生物RM-001产品取得了全球范围领先水平的临床进展。目前I期临床和IIT临床研究中，共有19例受试者接受了RM-001治疗。最早接受治疗的前5例已持续脱离输血2年左右，已恢复正常人的生活。在可评估的受试者中（回输时间大于1.5个月），100%（17/17）的患者移植成功并快速摆脱输血。受试者中性粒细胞成功植入时间平均为15天，血小板成功植入时间平均为21天，平均不到一个月（24天）实现停止和摆脱输血，无论造血系统重建和脱离移植高风险期所需时间，以及停止和摆脱输血所需的时间，均处于国际领先水平。前17例受试者随访超过1.5个月（1.5-25个月），均处于稳定的脱离输血状态，血红蛋白达到正常水平，整个治疗及随访过程中均未发生产品相关的严重不良事件。
RM-001是瑞风生物自主研发的β-地中海贫血基因编辑药物。利用CRISPR基因编辑技术改造患者自体造血干细胞，激活人体内天然胎儿血红蛋白（HbF）合成，使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血，达到单次给药根治β-地贫的目的。RM-001采取直接靶向γ-珠蛋白基因（HBG1/2）启动子的编辑策略，不会影响造血干细胞及其分化功能细胞其它功能基因的表达，更加安全。瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地中海贫血基因编辑疗法已经取得全球先进水平的临床进展。