基因编辑越来越广泛地应用到生物医药领域。作为分子生物学的关键技术,基因编辑不仅是药物研发的核心手段,而且也迅速发展成为一种极具前景的创新药物。

CRISPR/Cas基因编辑系统是极具代表性的革新性底层技术。以CRISPR/Cas9应用为例,研究人员通过具有核酸内切酶活性的蛋白分子和向导RNA组合,能够高效准确地切割基因组序列中的靶向序列。通过真核细胞自身的同源重组或非同源修复等机制,可以实现对基因组中目标位置的精确编辑。

相比于以往的基因治疗手段,CRISPR/Cas展示了其简洁高效、适应性广以及扩展性强的优势。CRISPR系统包括多个类别,常见的以及有临床应用价值的包括Cas9, Cas12和Cas13等。

从编辑对象来看,CRISPR/Cas技术既可以在基因组水平实现编辑,也可以在转录水平进行编辑。

基因编辑工具箱已经得到极大的完善和衍生,其编辑应用类型包括:

  • 基因激活

  • 敲入或片段整合

  • 敲低或沉默

  • 碱基编辑和表观修饰

CRISPR/Cas基因编辑药物极具想象空间,具有治愈性潜力,不仅适用于遗传病,如地中海贫血、血友病、IRD等,还可适用于复杂疾病,包括心血管疾病、自身免疫性疾病、神经退行性疾病以及恶性肿瘤等。

我们拥有对于基因编辑系统和模块的创新能力,涵盖了DNA和RNA编辑两个技术方向。我们持续开发具有自主知识产权的新型编辑工具,同时也持续优化编辑效率和降低脱靶风险。以未被满足的临床治疗需求为导向,获得卓越的临床效果和安全性,为亟待治疗的病人开发具有高度竞争力的基因药物。


我们拥有系列专利CRISPR基因编辑工具和相关创新,具有DNA水平和RNA水平编辑的自主药物研发能力。

DNA水平的CRISPR/Cas9或Cas12应用


RNA水平的CRISPR/Cas13应用