• 用获准应用的“基因剪刀”修复基因,重症地贫少女临床治愈了

    10多年前,当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术,并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时,现代医学通过基因编辑这把“剪刀”来对特定的致病基因进行修饰以治疗疾病成为可能。中国的基础与临床医学家同样在合理、合规的利用基因编辑技术用于治疗特定的基因缺陷疾病。利用微观到基因层面的“手术刀”或部分或全部“切掉”特定基因片段,或更为高端的对致病基因进行修补、查漏补缺,目的只

    2023-08-01 小麦

  • ​AI+基因编辑,这家企业成功治疗成年地贫

    动脉网报道 | 自人类基因组计划完成后,我们正在经历读懂基因、修改基因到近几年从头设计基因组这三种层次的快速产业发展浪潮。实际上,目前基因编辑药物的发展仍处于早期阶段,适应症均来自遗传病,临床批件更是屈指可数,国内仅有一个产品IND。近几年,随着全球监管机构持续针对性地完善法规和指南,基因编辑治疗已成为各大国际药企深度参与并寄予厚望的行业,且该疗法正逐渐扩展至高发的复杂疾病和肿瘤领域。2022年5

    2022-05-28 小麦

  • 突破!我国基因编辑技术成功治疗成人重型地贫

    编者按:由瑞风生物作为药物研发机构参与的临床研究近日获得广西新闻网和南国早报报道,并引起广泛反响。人民网、腾讯网、新浪网等多家主流媒体进行了转载。广西首次通过基因治疗治愈成人重型地贫今年18岁的重型地贫患者豆豆(化名)近日在解放军第923医院接受了基因治疗,目前已摆脱输血依赖,实现“脱贫”,成为我国基因编辑技术首次用于治疗成人重型β地贫的成功案例。这个消息作为一剂强心针,在广西乃至全国的地贫成人患

    2022-03-28 小麦

  • 全球新型靶点治疗重型β地贫 瑞风生物取得新突破

    编者按:由广州瑞风生物科技作为药物研发机构参与的临床研究成果近日获得《南宁晚报》的报道。新基因编辑靶点治疗重型β地贫首获成功,我国地贫治疗再获突破两名小患者脱离输血依赖开启新生活(南宁晚报 记者黄翠巧)“等我病好了,一定要好好学习,努力工作,将来好好孝敬爷爷奶奶……”当听医生说自己准备可以出院,此后不用再输血了,13岁的小毅(化名)激动地说。来自贵州的小毅是解放军联勤保障部队第九二三医院张新华教授

    2021-12-30 小麦

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