基因编辑越来越广泛地应用到生物医药领域。作为分子生物学的关键技术，基因编辑不仅是药物研发的核心手段，而且也迅速发展成为一种极具前景的创新药物。

CRISPR/Cas基因编辑系统是极具代表性的革新性底层技术。以CRISPR/Cas9应用为例，研究人员通过具有核酸内切酶活性的蛋白分子和向导RNA组合，能够高效准确地切割基因组序列中的靶向序列。通过真核细胞自身的同源重组或非同源修复等机制，可以实现对基因组中目标位置的精确编辑。

相比于以往的基因治疗手段，CRISPR/Cas展示了其简洁高效、适应性广以及扩展性强的优势。CRISPR系统包括多个类别，常见的以及有临床应用价值的包括Cas9, Cas12和Cas13等。

从编辑对象来看，CRISPR/Cas技术既可以在基因组水平实现编辑，也可以在转录水平进行编辑。

基因编辑工具箱已经得到极大的完善和衍生，其编辑应用类型包括：

• 基因激活

• 敲入或片段整合

• 敲低或沉默

• 碱基编辑和表观修饰

CRISPR/Cas基因编辑药物极具想象空间，具有治愈性潜力，不仅适用于遗传病，如地中海贫血、血友病、IRD等，还可适用于复杂疾病，包括心血管疾病、自身免疫性疾病、神经退行性疾病以及恶性肿瘤等。

我们拥有对于基因编辑系统和模块的创新能力，涵盖了DNA和RNA编辑两个技术方向。我们持续开发具有自主知识产权的新型编辑工具，同时也持续优化编辑效率和降低脱靶风险。以未被满足的临床治疗需求为导向，获得卓越的临床效果和安全性，为亟待治疗的病人开发具有高度竞争力的基因药物。

我们拥有系列专利CRISPR基因编辑工具和相关创新，具有DNA水平和RNA水平编辑的自主药物研发能力。

DNA水平的CRISPR/Cas9或Cas12应用

RNA水平的CRISPR/Cas13应用