广州瑞风生物科技有限公司（简称“瑞风生物”）近日宣布，其创新基因编辑药物RM-004在针对α-地贫的临床研究中取得了突破性成果。首例患者成功治愈并顺利出院。这是全球首款α-地贫基因编辑药物应用的首例治愈案例，也是瑞风生物继全球首项新靶点β-地贫药物顺利完成临床I期并治愈所有患者之后，在地贫药物领域开启的又一里程碑式新篇章。
地中海贫血是全球最为普遍的单基因遗传疾病之一，影响着超过3.5亿人。患者因血红蛋白合成障碍而导致贫血，严重影响身体健康。地中海贫血主要分为α-地贫和β-地贫，其中α-地贫是由于α-珠蛋白基因缺失或突变所致。该疾病在中国、东南亚、地中海沿岸、中东和非洲等地尤为常见，对全球数百万人的健康造成了严重威胁。α-地贫患者通常需要长期输血来维持生命，这不仅带来经济负担，也严重影响生活质量，导致器官和系统长期受损，预期寿命大幅缩短。因此，地贫对全球公共卫生系统构成了重大挑战。
瑞风生物的RM-004是一款全球首创（First-in-Class）的α-地贫造血干细胞基因编辑药物，采用先进的CRISPR基因编辑技术，对患者基因序列进行高效靶向编辑，实现α-珠蛋白基因的校正，从而使血红蛋白含量和携氧功能恢复正常。主持研究者张新华教授介绍，患者接受药物回输后迅速植入，26天内实现脱离输血。中性粒细胞和血小板的成功植入时间分别为14天和20天。这是地贫治疗领域的新成绩，相信未来会让更多的病人受益。
瑞风生物一直致力于通过创新生命科学技术解决未被满足的医疗需求，此次成功标志着瑞风生物基因编辑技术在治疗α-地贫方面取得了全球范围的重大突破。这不仅帮助患者摆脱了长期输血的依赖，还极大地改善了患者及其家庭的生活质量。
作为基因编辑科技领域的领军企业，瑞风生物专注于遗传病和高发疾病治愈性药物的研发，以解决全球性的健康挑战。此前，瑞风生物研发的β-地贫基因编辑药物RM-001已取得全球领先的临床数据，并于2023年率先完成了早期临床试验，所有受试者均实现治愈。这是全球首个针对新靶点的地贫基因药物的临床报道，此次在α-地贫领域的突破进一步证明了瑞风生物在药物创新方面的卓越科研实力。
这一里程碑式的进展不仅展示了基因编辑技术在治疗重大疾病方面的巨大潜力，也标志着人类在战胜地中海贫血这一顽疾上迈出了坚实的一步。全球地贫患者的治愈时代正在加速到来。
关于瑞风生物
瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物拥有国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具有高水平的技术积累，发展了体内和体外两类创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地中海贫血基因编辑疗法已经取得全球先进水平的临床进展。