mRNA（Messenger RNA）是细胞生命活动的基本大分子，具有单链结构。在生命中心法则的支配下，mRNA携带和传递来自DNA的遗传信息，合成生命体所需的各种功能蛋白质。

mRNA通过一个称为转录的生物化学过程在细胞核内生成后进入细胞质内，该分子复制了对应的遗传信息，然后以自身为模板合成蛋白质。蛋白质执行功能，是人类表型的直接大分子，无论这些表型是正常状态还是疾病相关。

mRNA药物属于一类极具前景的核酸类药物，近年来mRNA作为一种药物的技术基础逐渐成熟。区别于蛋白类药物需要在实验室生产，mRNA能利用人体自身细胞工厂”生产“具有特定临床意义的功能多肽和酶蛋白。这是一种革新性的思路和疗法，即把人体细胞变成药物工厂。

通过实验室化学或者生物学方法合成具有特定序列的mRNA，并对该单链分子进行优化，如密码子优化、PolyA改进、碱基修饰、5‘和3’端结构化学修饰等，从而获得符合特定生物学效应的mRNA。同时，利用脂质纳米载体或电转等关键技术高效递送mRNA分子递送进入细胞。

mRNA药物具有性质稳定、生产过程通用性强、可扩展行性强等优点。根据不同的临床目的，mRNA药物具备多种临床用途：基于新生抗原的癌症疫苗、传染病预防性疫苗、表达免疫治疗抗体、合成治疗代谢病的蛋白酶等。

与mRNA不一样，非编码RNA（noncoding RNA）是细胞内不编码蛋白质的RNA分子的总称。人类基因组中非编码RNA基因的数量远远超出mRNA基因的数量，它们形成了一张巨大的调控网络，掌控着细胞的各种生命活动和生物学过程。

siRNA和microRNA是小RNA家族的重要代表，它们通过碱基配对的形式与靶标RNA（主要是mRNA）结合，介导特定靶标RNA的降解或者翻译抑制，在转录后水平精密控制基因表达。由于分子小，siRNA和microRNA易于化学合成和递送入细胞。

与小RNA不同，长链非编码RNA（lncRNA）、环状RNA（circRNA）等大分子非编码RNA调控范畴广泛、功能形式多样，可以在表观遗传、RNA转录、RNA稳定、RNA翻译等多种水平发挥调控作用。

目前这一领域的研究人员正在发掘能改善疾病症状的非编码RNA，通过优化RNA的结构、修饰等，开发针对特定疾病的RNA药物和治疗手段。