随着学术研究的发展,基因编辑工具越来越广泛地应用到生物医药领域。这些分子生物学技术本身从以往仅作为药物研发工具逐渐转变成为极具前景的创新药物。CRISPR-Cas系统是非常强大的具有革新性药物价值的底层技术工具,以CRISPR-Cas9应用为例,其通过具有核酸内切酶活性的蛋白分子和向导RNA的功能组合,能够高效和准确地靶向并切割基因组序列中的指定位点,通过真核细胞自身的同源重组和非同源修复等机制,可以实现对基因缺陷位置的精确编辑。相比于以往的基因治疗手段,CRISPR-Cas展示了其简单高效、适应性广以及扩展性强的优势,

CRISPR系统包括多个类别,常见的以及有显著临床应用价值的包括Cas9, Cas12和Cas13等。

从技术手段来看,CRISPR-Cas技术既可以在基因组水平实现编辑,也可以在转录水平进行编辑。

CRISPR-Cas技术是一种比较理想的基因治疗手段,不仅适用于单基因遗传病,如地中海贫血、血友病、IRD等,还可适用于心血管疾病、自身免疫性疾病、神经退行性疾病和恶性肿瘤等重大疾病。 

我们拥有对于基因编辑组件和整个技术系统的创新能力,涵盖了DNA和RNA编辑两个技术方向,正在持续投入基因编辑的药物研发,包括提升编辑技术的效率和降低脱靶风险等。以最终的临床治疗价值为导向,确立临床效果和安全性,为亟待治疗的病人开发具有高度竞争力的基因药物。

目前我们也正在完善和迭代具有完全自主知识产权的CRISPR基因编辑工具,以期获得更有竞争力的药物开发能力。

以CRIPSR-Cas9为例,该系统的技术原理如下图中所示。