基于TIPBAIG^TM——数字化药物开发平台，瑞风生物实现持续性的技术产出，在底层编辑技术方面拥有系列自主专利的CRISPR基因编辑工具和相关创新，涵盖Cas12、Cas13、碱基编辑以及表观编辑技术，具有DNA水平和RNA水平编辑的自主药物研发能力。

基因编辑越来越广泛地应用到生物医药领域。作为分子生物学的关键技术，基因编辑不仅是药物研发的核心手段，而且也迅速发展成为一种极具前景的创新药物。

CRISPR/Cas基因编辑系统是极具代表性的革新性分子和细胞生物学底层技术。科研工作者通过具有核酸内切酶活性的蛋白分子和匹配的向导RNA组合，能够高效准确地修改或修饰基因组序列中的靶向序列。对于Cas9和Cas12，其通过细胞自身的同源重组或非同源修复等机制，可以实现对基因组中目标位置的精确切割型永久改变。对于碱基编辑技术，其可以通过改变目标基因的单个碱基实现对基因功能的表达失活。运用表观编辑技术则可通过表观修饰的策略带来对整个基因的沉默或失活，亦可以实现基因表达的激活，其持久性取决于该类编辑器的设计。

相比于以往的基因增补治疗手段，CRISPR/Cas技术展示了其简洁高效、适应性广以及扩展性强的优势，并正在带来疗法或药物的范式转变。CRISPR系统包括多个类别，其临床应用价值正在不断从遗传病扩大到高发重大疾病领域，包括Cas9, Cas12和Cas13以及更多衍生编辑工具等。

从编辑对象来看，CRISPR/Cas技术既可以在基因组水平实现编辑，也可以在转录水平进行编辑。

基因编辑工具箱已经得到极大的完善和衍生，其编辑应用类型包括：

• 基因敲除或沉默

• 敲入或片段整合

• 基因激活

CRISPR/Cas基因编辑药物极具想象空间，具有治愈性潜力，不仅适用于遗传病，如地中海贫血、视网膜遗传疾病等，还可适用于复杂疾病，包括心血管和代谢疾病、感染性疾病、神经退行性疾病以及恶性肿瘤等。

我们拥有对于基因编辑系统和模块的创新能力，涵盖了DNA和RNA编辑两个技术方向。我们持续开发具有自主知识产权的新型编辑工具，同时也持续优化编辑效率和降低脱靶风险，确保其拥有卓越的临床疗效和安全性属性，以全球巨大未被满足的临床治疗需求为导向，为亟待治疗的病人开发具有高度竞争力的基因药物。