眼科疾病

眼科疾病的治疗仍然存在巨大的未被满足的需求，这些疾病包括视网膜遗传学疾病、老年黄斑变性、青光眼、结膜炎等。

从基因层面来看，有一大类可归为遗传性疾病，这类疾病的发病率较低，但涉及的致病基因也较多，如遗传性视网膜疾病（Inherited Retinal Diseases, IRD）是一大类比较罕见的致盲性疾病，由低频有害突变引起，这种有害突变来自父母的遗传。目前发现这些携带有害突变的相关基因约250个，且随着基因组学和遗传学的研究发现不断增多，更多的致病突变被报道。一部分受累病人会经历不可逆的渐进视力丧失而最终完全失明。基因药物是目前这一类病人最有价值的治疗手段。

除此之外，眼科另一大类疾病并非由遗传因素导致或遗传因素仅起易感作用。在这类疾病中，致病原因复杂，与环境、用眼和年龄等多种因素有关。自人类基因组图谱破解以来，越来越多的跨学科研究结果表明这些疾病与基因表达水平改变密切相关，如老年黄斑变性等。应用基因编辑直接实现基因调控是一种治愈性的疗法。总体而言，相比一些非治愈性或反复给药的现有药物，基因编辑在上述相关的这些眼科疾病的临床疗法开发将给病人带来更大的希望和价值。

人类眼球结构 Source：Wiki

人类视网膜结构 Source：Lumenlearning

中枢神经系统疾病

中枢神经系统（Central Nervous System, CNS）作为一个整体控制整个人体的神经活动，是由脑和脊髓组成。帕金森（Parkinson's Disease, PD）和阿尔兹海默症（Alzheimer's Disease, AD）是CNS疾病中两种影响人群最为广泛的严重疾病，目前都缺乏有效的药物和治疗手段。

PD是一种运动障碍疾病，多见于年长人士。当大脑中的多巴胺神经元受损不能产生足够的多巴胺递质时，就会导致PD的发生。病理上可见中脑黑质多巴胺能神经元变性死亡。遗传性帕金森疾病较少，大多数的病例属于散发型；AD也是老年人中常见的痴呆症，这种脑部疾病会严重影响人进行日常活动能力。AD初期进展缓慢，涉及到大脑中控制思维、记忆和语言的部分，并逐步发展为严重情形。近年来该类疾病与一些关键基因的关系认知越来越深刻，这些研究积累有利地推动了针对性基因疗法的开发。未来5-10年这些CNS疾病的治疗有望出现重大突破。

人类脑部结构 Source：Lumenlearning

心血管疾病

心血管疾病（Cardiovascular Disease, CVD）是主要影响心血管系统的功能和结构的一大类广泛发生的疾病的统称，包括动脉粥样硬化、心梗、高血压、心脏衰竭、心律失常、心瓣问题、脑血管疾病等多种常见和罕见病，其发病原因复杂，但与生活习惯有很大关系。心血管疾病是导致死亡的主要原因。根据世界卫生组织估计，全世界每年死于心血管疾病的人数多于任何其它死因。CVD对人类健康构成了巨大威胁，并带来沉重的经济和社会负担。

人类心脏结构 Source: Wiki

其他疾病

瑞风生物持续探索更多基因编辑适用的严重疾病，以期能够将该技术系统应用到更多的疾病治疗中，这些严重疾病包括特定器官和组织关联疾病，也包括一些自身免疫系统相关疾病。