持续扩展的管线
虽然人类已经在药物开发取得了巨大的成绩，但全球范围仍然有大量的病人无法得到有效治疗。
我们着眼那些无药可治或者仍然缺乏真正有效药物的严重疾病，包括长期未被重视的遗传性疾病以及发病率较高的重大疾病等。
与传统的药物技术不同，我们从生命最本质的基因组学层面寻找解决方案，突破既有的界限。革新性的基因和细胞疗法将能够为病人带来重返健康的希望。
我们致力于包括遗传病、复杂疾病和肿瘤三大疾病领域的药物研发。
目前在研管线产品包括造血系统、眼科、中枢神经和肝脏方面适应症基因编辑药物。
基因编辑 · ex vivo gene editing
Blood
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基因编辑 · in vivo gene editing
Ophthalmology
CNS
Liver, multiple targets
