全球血液学盛会第64届美国血液学会年会（64th ASH Annual Meeting）将于2022年12月10-13日在美国新奥尔良举行，中国基因编辑药物头部企业广州瑞风生物科技有限公司（Reforgene Medicine，下称“瑞风生物”）的β-地中海贫血基因编辑治疗产品RM-001最新临床研究成果将在2022 ASH年会上报道，这是继2022年6月欧洲血液学年会（EHA）上首次公开报道全球首个地贫新靶点基因编辑药物RM-001临床研究项目的成果后，再度在全球顶级国际会议上报道该产品的更新临床研究成果。
每年举行一次的ASH年会由美国血液学会主办，是全球血液学领域最大最全面的涵盖恶性与非恶性血液病学的国际性大型会议，每年来自全球100多个国家的2.5万余名专业人士与会，分享和探讨血液学最新的科学和临床研究成果。
瑞风生物RM-001产品的临床研究将在大会第一天的基因治疗分会场作为第一号海报展出（Session Name: 801. Gene Therapies: Poster I），此次我们将报道早期探索性临床研究中5例接受RM-001治疗的地贫患者的临床观察数据。所有5位患者均在接受RM-001产品治疗后一个月内停止输血，随访至今8-11个月，疗效稳定，患者健康状况良好，均已回归正常的生活。
海报信息
Publication Number: 2143
Title: Preliminary Result of the Safety and Efficacy of Autologous HBG1/2 Promoter-Modified CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (RM-001) in Transfusion-Dependent Βeta-Thalassemia
Session Name: 801. Gene Therapies: Poster I
Session Date: Saturday, December 10, 2022
Presentation Time: 9:00 AM - 7:30 PM
Location: Ernest N. Morial Convention Center, Hall D
关于RM-001
地贫是全球范围分布最广、累及人群最多的单基因遗传疾病，缺乏有效的治愈药物，有着巨大的未被满足的临床需求。RM-001是瑞风生物自主研发的用于治疗输血依赖型β-地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑产品，是一种治愈性药物。该产品利用CRISPR/Cas基因编辑技术永久修饰γ-珠蛋白启动子，激活人体内天然胎儿血红蛋白合成，使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血，达到单次给药根治β-地贫的目的。瑞风生物RM-001的新药临床试验申请IND已于2022年11月1日获得国家药监局默示许可，瑞风生物近期依据药品相关法规和要求开展I期临床试验。
关于瑞风生物
瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局。