2022年11月1日，瑞风生物自主研发的β-地中海贫血基因编辑药物RM-001（HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液）IND申请获得国家药监局默示许可。这是中国首个新靶点地贫基因编辑创新药项目，是用于输血依赖型β-地中海贫血疾病的治愈性药物。瑞风生物计划近期依据药品相关法规和要求开展I期临床试验。
地中海贫血（简称地贫）是一种遗传性的单基因疾病。其珠蛋白基因出现缺陷无法生成正常血红蛋白。根据统计，全球高达3.45亿人携带地贫基因突变。我国地贫主要分布在华南地区。地贫治疗是我国巨大的未被满足的卫生健康需求，瑞风生物RM-001作为一项针对β-地贫的治愈性创新药物，将为患者带来新生希望。
基因编辑技术是划时代的生命科学工具，也是医药领域的平台型底层技术。以该技术为核心，瑞风将持之以恒致力于开发针对严重疾病的治愈性基因编辑药物。
关于RM-001
RM-001产品利用基因编辑技术永久修饰造血干细胞γ-珠蛋白启动子，激活人体内天然胎儿血红蛋白合成，使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血，达到单次给药根治β-地贫的目的。瑞风生物的早期临床研究表明，RM-001具有卓越的临床药效和安全性。
关于地中海贫血
地中海贫血主要包括α-地贫和β-地贫，是全球分布最广、受累人群最多的一种单基因遗传病。作为一种遗传性血液系统疾病，因高发于地中海沿岸国家而得名。地贫的治疗仍然存在巨大的未被满足需求，缺乏普遍适用的治愈性药物。我国的地贫分布集中在长江以南的广东、广西、海南、福建和云南等10个省份。2015年《中国地中海贫血蓝皮书》研究报告表明，全球地贫基因携带者超过3.45亿人口；我国携带者人群达3000万，输血依赖型患者约30万，严重的地贫遗传负荷影响了我国人民健康和生活质量。其中，输血依赖型患者需长期进行输血和祛铁治疗，身体各器官持续受损，具有较短的预期寿命和显著高于正常人的死亡率。
关于瑞风生物
瑞风生物是中国头部的基因药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局。