近日，瑞风生物主持的“一次性根治地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑疗法”项目，凭借卓越的创新实力和突破性的临床进展，已正式获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项。该项目致力于基因编辑药物的研发，为地中海贫血患者提供广谱的根治性药物。通过一次给药实现终身治愈，为患者和家庭带来全新的希望。地贫是全球受累人群最多的单基因遗传病，面临巨大的未被满足的临床需求，长久以来缺乏普适性的根治药物或治疗方法，绝大部分患者不得不终身依赖输血和药物治疗。该项目研发的基因编辑药物，正是打破这一困局的关键，通过对自体造血干细胞的精确修饰，恢复患者的自我造血功能，从而实现一次性真正治愈，适用年龄广泛，无免疫排斥，且具有极高的药物安全性。从应用前景来看，该项目有望完全改变现有的地中海贫血治疗模式，为全球地贫疾病的治疗提供具有卓越竞争力的中国解决方案，并具备独特的国际领先水平。立足企业自身创新能力和国家支持，项目将实现技术跨越式革新，催生新产业。颠覆性技术创新重点专项是国家“十四五”重点研发计划的重要组成部分，致力于培育颠覆性技术，催生新产业、新模式、新动能，发展新质生产力。颠覆性技术的诞生，是科学驱动与需求牵引深度融合的产物，如同“皇冠上的明珠”，它们以重大战略价值、独特的技术路线，形成改变游戏规则的巨大潜力，不断催生着科技革命的新浪潮。瑞风生物的项目成功获批，代表着国家对其技术创新能力的高度认可与支持。瑞风生物是全球唯一同时实现α-地贫和β-地贫两种地中海贫血疾病临床治愈的创新生物医药企业，在这一领域具有国际领军企业的潜力。β-地贫基因编辑药物RM-001已在全球范围内取得领先的临床成果，所有受试患者均实现了迅速治愈，包括在中国率先实现首例成年β-地贫患者的治愈。针对α-地中海贫血的创新药物也在全球率先突破，是首个和唯一实现患者成功治愈的α-地贫基因编辑药物。瑞风生物的研究成果已连续三年在国际权威血液学年会展示和报告，发出中国企业在全球学术舞台上的代表声音。瑞风生物将持续立足基因编辑核心科技创新，为中国生命科学领域颠覆性技术创新作贡献，积极融入全球生物医药竞争，成为具有全球竞争力和影响力的科技企业。
关于瑞风生物
瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球先进水平的临床进展，α-地贫方面实现了全球首例患者治愈的突破，Usher综合征全球首创基因编辑药物IND申请已获中美监管部门批准。