瑞风生物参加第四届中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛并作报告

2019-10-20 编者:小麦 1604

2019年10月18-19日,由中关村科技园区大兴生物医药产业基地管委会、中国食品药品检定研究院、中关村药谷生物产业研究院联合主办的“2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛”在北京中检院召开。论坛聚焦基因治疗药物研发的全过程,坚持问题导向、需求导向,邀请基因治疗和细胞治疗领域企业和机构专家分享基于AAV载体的in vivo基因治疗、和基于LV载体的ex vivo基因修饰细胞治疗、以及基于HSV等病毒改造而来的溶瘤病毒产品研发;关注国际上基因治疗产品CMC、非临床研究和临床试验面临的问题和指导原则;关注产品的原理设计、分子设计、生产工艺、质量方法和标准、质量控制,以及动物模型有效性评价、安全性评价、临床方案、注册申报等方面的专业技术和规范等多个话题。论坛设置了大会报告环节和若干分论坛。

基因治疗行业目前迎来良好的发展机遇,但仍然面临多方面挑战,包括:基因治疗载体的生产技术亟待提高,需要建立更高效和标准化的生产工艺和质量控制技术;GMP级病毒载体的生产成为基因治疗从基础走向临床的瓶颈。目前进入临床阶段的基因疗法大多采用病毒载体进行基因的递送,病毒载体基因药物因其药物结构复杂性给生产尤其是规模化生产和质量控制提出了更高的挑战;基因治疗载体的规模化制备能力不足,严重制约基因疗法从临床试验阶段转向商业生产的进程。

本次会议参会者人数超出预期,反映了目前基因治疗行业广受关注以及良好的发展契机。会议由中国食品药品检定研究院李波院长和北京市大兴区贺锐副区长致辞,并邀请了中检院生检所重组药物室主任饶春明主任、美国北卡罗来纳大学肖啸教授、北京大学王闻雅教授和北京瑞希罕见病基因治疗研究所吴小兵教授等演讲嘉宾。瑞风生物梁峻彬博士受邀参加,并以《高效基因编辑治疗β-地中海贫血》为题进行报告。报告介绍了目前中国地中海贫血疾病的现状和危害、全球的药物研发进展,以及相关的技术策略等,同时重点向参会者介绍了瑞风生物在该疾病上的研发进展,寄望该疗法能够尽快进入临床阶段,服务患者。