瑞风生物国内首个新靶点地贫基因编辑创新药物IND申请获CDE受理

2022-08-16 小麦

2022年8月15日,瑞风生物自主研发的β-地中海贫血RM-001体外基因编辑药物新药临床试验(IND)申请获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理(受理号:CXSL2200378)。RM-001是中国首个HBG新型靶点的基因编辑产品,用于治疗β-地中海贫血。

RM-001产品利用CRISPR/Cas基因编辑技术永久修饰γ-珠蛋白启动子,激活人体内天然胎儿血红蛋白合成,使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血,达到单次给药根治β-地贫的目的。在早期临床研究中,瑞风生物在全球范围内首次利用HBG新靶点基因编辑疗法成功治愈了5例输血依赖型β-地贫患者,其中包括一名成年患者,取得了卓越的治疗效果。初步的临床研究数据已在2022年第27届欧洲血液学年会(27th EHA Congress)上报道 。


关于地中海贫血

地中海贫血,简称地贫,是全球受累人群最为广泛的单基因遗传病,作为一种遗传性血液系统疾病,因高发于地中海沿岸国家而得名。地贫的治疗仍然存在巨大的未被满足需求,缺乏普遍适用的治愈性药物。我国的地贫分布集中在长江以南的广东、广西、海南、福建和云南等10个省份。2015年《中国地中海贫血蓝皮书》研究报告表明,全球地贫基因携带者超过3.45亿人口,我国的携带者人群达3000万,严重的地贫遗传负荷影响了我国人民健康和生活质量。其中,输血依赖型患者需长期进行输血和去铁治疗,身体各器官长期受损,具有较短的预期寿命和显著高于正常人的死亡率。