“我收到大学录取通知书了！”收到录取通知书的豆豆（化名）第一时间将这份喜悦分享给了瑞风生物。
两年半以前，豆豆和其他重型地中海贫血患者一样，在奶奶的悉心照料下，挣扎于定期输血和排铁治疗的困境中。2022年，豆豆接受了由瑞风生物研发的β-地中海贫血基因编辑药物RM-001治疗，半个月后，她彻底摆脱了输血依赖，实现了“脱贫”，成为中国首例治愈成年重型β-地贫的成功案例。豆豆的治愈事迹曾广泛报道，极大地鼓舞了众多地贫患者。
如今，30多个月过去，豆豆早已完全融入正常生活，即将迈入大学，开启人生的新篇章。
命运多舛的地贫女孩，奶奶成了生命中的光
许多地贫患儿的成长道路，充满了常人难以想象的艰辛。在沉重的经济负担和精神压力下，有些患儿的父母选择离婚，这些饱受疾病摧残的孩子只能交由单亲或隔代抚养，生活的艰辛无疑雪上加霜。参加瑞风生物临床研究的豆豆是幸运的，她的奶奶以始终如一的慈爱一直照顾着她。这位坚韧的老人，拼尽全力为豆豆的成长保驾护航。
奶奶四处奔走为豆豆寻找治疗机会，尤其对输血问题尤为重视。即便自己身体虚弱，她仍然坚持带着豆豆往返于武鸣和南宁两地接受输血治疗。为了避免豆豆因病受到歧视，奶奶还走进学校，向师生们科普地贫知识。她的坚韧与奉献，如同一道光，照亮了豆豆的生命。
奶奶探在接受治疗的豆豆（图片来源于南国早报）
在奶奶的呵护下，豆豆顺利度过了成年关口。对于地贫患者来说，病人可以选择等待合适的HLA配型进行异体造血干细胞移植（俗称骨髓移植），但由于配型机会非常稀少，等待时间漫长，只有极少数幸运儿能如愿以偿。另一方面，豆豆没有同胞兄弟姐妹作为匹配供者，因此错过了传统移植的最佳时机。随着年龄的增长，地贫症状导致她的身体状况逐渐变差，治愈的希望也变得愈发渺茫。“如果奶奶走了，我也活不下去了。”这是豆豆的心声，也是摆在她面前的沉重难题。一边是日渐年迈的奶奶，另一边是无休止的输血治疗，这样的生活还能持续多久呢？豆豆和奶奶心里都清楚。
幸运的是，豆豆遇到了瑞风生物。基因编辑技术的出现，改变了地贫患者的命运。
瑞风生物RM-001改写了豆豆的人生
位于广西南宁市的解放军第923医院血液科专家张新华主任，对地贫有着丰富的临床经验，多年来帮助了无数地贫患者，因此深受这些家庭的爱戴。张新华对经手的地贫孩子如数家珍，而豆豆无疑是他印象最深刻的病人之一。
2022年，张新华教授已经初步积累了基因编辑治疗重型地贫的临床经验。在与瑞风生物技术团队的持续交流后，他对RM-001，这一国内首个激活HBG基因的新靶点基因编辑药物，表现出了高度关注。经过一系列科学和医学伦理的审批流程后，张新华成功治愈了两例儿童患者，他们的恢复速度令人惊喜，数据甚至优于美国同行所报道的同类药物的临床表现，这为进一步开展成年患者的临床研究奠定了坚实的基础。
在与瑞风生物临床团队深入沟通后，双方决定向成年患者的基因编辑治疗领域进行探索。众所周知，传统的骨髓移植治疗有年龄限制，像豆豆这样的患者，考虑到免疫排斥、后续并发症、移植成功率等临床收益和风险，通常不宜接受骨髓移植。大龄患者的移植是临床的深水区，甚至是禁区。然而，人数众多的大龄患者仍然有着强烈的治疗需求，患者家庭的呼声和对生存的渴求是不分年龄的。
在此背景下，瑞风生物的尝试为中国地贫临床实践带来划时代的意义。若临床取得成功，这将标志着中国首次实现基因药物对大龄患者的治愈，为成年患者群体提供一种安全、高效的治愈型治疗选择，同时也将彰显中国医学在全球地贫疾病领域的领先地位。
经过对豆豆病史和现状的系统评估，结合RM-001药物的临床前研究和临床数据，张新华的医疗团队对治愈豆豆充满信心。在充分知情同意后，豆豆和奶奶决定参加这项可能改变命运的基因编辑药物临床研究。2022年2月初，豆豆入院，2月15日接受RM-001治疗，约20天后摆脱了输血依赖，成为中国首个通过基因编辑治愈的成年地贫患者。
豆豆治愈后与奶奶一同出院（图片来源于南国早报）
这一开创性的临床研究为大龄地贫患者的治愈开辟了新路径。随着药物的上市，不久的将来，中国这一患者群体的困境将有望得到根本改善。这也是瑞风生物坚持为患者提供治愈型药物的使命的具体实践。
豆豆的成功治疗，首次验证了基因编辑治疗在大龄患者中与儿童和青少年患者具有同样出色的治愈效果。相比异体造血干细胞移植，这一创新基因药物对患者身体条件的要求要低得多。对于成人重型β-地贫患者来说，我们可以充满信心地给出治愈的回答。这无疑是整个重型地贫患者群体的一线曙光。豆豆在地贫组织的交流会上现身说法，为更多病友点燃了希望的火种。
如今，经过一年的休整后的豆豆进入了人生的新阶段，她参加了高考，并顺利考取了大学。与以往不同的是，她将不再背负地贫疾病的沉重包袱，“接下来轮到我照顾奶奶了”，美好的人生正向她敞开怀抱。
更多的“豆豆”被瑞风生物基因编辑药物治愈
迄今为止，不仅是豆豆，接受瑞风生物基因编辑药物RM-001治疗的其他近二十名患者也都取得了成功，持续摆脱了输血依赖，恢复了正常的生活状态。
这些治愈的“豆豆”们，有的分享在民俗活动“抢绣球”中夺冠的喜悦，有的发来少年宫文艺比赛的精彩瞬间，还有的展示自己在业余搏击运动中的风采，其中一名25岁的成年患者，已经走上工作岗位，成为社会的建设者……他们的命运已经被改变，开始拥有了崭新的人生。
部分临床患者治愈后的生活/学习活动
基因编辑技术造福人类，瑞风生物始终秉承着为生命创新的宗旨，致力于基因编辑创新药物的研发。在地贫领域，值得一提的是，瑞风生物不仅针对β-地贫进行了治愈性创新药物研发，另一款针对α-地中海贫血的创新药也在今年4月率先在全球范围内取得了突破，成为世界上首个针对α-地贫的基因编辑药物，并首次实现了患者的成功治愈。
生命科学和基因组医学的发展正在加速孕育和催生颠覆性的医药产品。瑞风生物正是其中基因编辑药物方向的领军企业。地贫领域药物的突破性成果为中国创新科技力量的卫生健康应用提供了令人振奋的范例。随着该药物关键性临床试验的推进，中国的地贫患者有望在不久的将来迎来治愈时代。安全、高效和治愈将成为对患者最有力的回答。
RM-001
RM-001是瑞风生物自主研发的β-地中海贫血基因编辑药物。通过CRISPR基因编辑技术改造患者自体造血干细胞，激活人体内天然胎儿血红蛋白（HbF）合成，使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血，达到单次给药根治β-地贫的目的。RM-001采取直接靶向γ-珠蛋白基因（HBG1/2）启动子的编辑策略，不会影响造血干细胞及其分化功能细胞其它功能基因的表达，更加安全。
瑞风生物
瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球先进水平的临床进展，α-地贫方面则实现了全球首例患者治愈的突破。