2020年9月30日，国家药品监督管理局药品审评中心（简称CDE）在其官方网站开始就基因药物相关药学研究与评价技术征求意见，全文如下：关于公开征求《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知发布日期：20200930 为了规范细胞治疗产品基因转导与修饰系统的药学研究，统一评价标准，引导相关产品的研究与申报，我中心在借鉴国内外相关监管标准的基础上，通过前期调研
2020-10-09 小麦
2020年诺贝尔化学奖7日授予两名女科学家，以表彰她们在方法研究领域作出的贡献。这里的基因组编辑方法，指的正是当下热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术。10月7日，在瑞典斯德哥尔摩，瑞典皇家科学院诺奖宣布现场电子屏幕上显示了两位获奖的女科学家。脱氧核糖核酸(DNA)是重要遗传物质，呈螺旋互绕的双链结构。在DNA链条上含有遗传信息、具有某种功能的DNA片段就是基因。基因编辑技术可以断开DNA链条
CRISPR－Cas技术是目前最为简洁高效的基因编辑系统，作为一项重大的科学发现，自2013年哈佛大学医学院、博德研究所和加州大学旧金山分校等将该系统应用到哺乳动物细胞中实现对复杂基因组的特异性编辑后，CRISPR技术快速发展并已经得到广泛应用，并迅速进入人类疾病治疗领域，其代表性公司包括Editas Medicine、CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeuti
2020-08-31 小麦
2020年6月24日，加州大学圣地亚哥分校付向东团队在Nature 发表题为“Reversing a model of Parkinson’s disease with in situ converted nigral neurons”的研究论文，该研究发现在星形胶质细胞中敲降RNA结合蛋白PTB可将其直接转分化为功能性的神经元；这种仅需一步的转分化技术可在帕金森病小鼠模型中诱导产生新的多巴胺功能
2020-06-27 小麦