• 欧盟批准自体造血干细胞基因疗法治疗异染性脑白质营养不良

    2020年12月23日 | 基因治疗公司Orchard Therapeutics宣布,欧盟委员会(EC)已授予Libmeldy(OTL-200)完全(标准)营销授权,用于治疗异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy,MLD),包括等位基因ARSA突变导致的ARSA酶活性降低的(a)晚发婴儿型,没有疾病的临床表现;(b)早发青少年型,临床表现出早期的疾病特征,还

    2020-12-23 小麦 516

  • 医麦客对瑞风生物访谈实录:基因编辑技术正开辟全新药物领

    医麦客 文 | 本月初,瑞风生物宣布完成近亿元A轮融资。作为一家拥有核心技术和知识产权的领先基因编辑疗法公司,瑞风生物表示融资获得的资金将用于继续推进现有创新疗法的研发进度,加快技术迭代和人才体系建设。近日,医麦客《峰客访谈》记者采访了瑞风生物 CEO梁峻彬博士,他和我们分享了对 基因编辑 的一些看法和独到见解。采访实录记者:作为连续创业者,您为什么有创办瑞风生物去做基因编辑技术转化的想法呢?梁峻

    2020-11-19 小麦 782

  • CDE征求《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》意见

    2020年9月30日,国家药品监督管理局药品审评中心(简称CDE)在其官方网站开始就基因药物相关药学研究与评价技术征求意见,全文如下:关于公开征求《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知发布日期:20200930 为了规范细胞治疗产品基因转导与修饰系统的药学研究,统一评价标准,引导相关产品的研究与申报,我中心在借鉴国内外相关监管标准的基础上,通过前期调研

    2020-10-09 小麦 924

  • 基因编辑两位科学家获得2020年诺贝尔化学奖

    2020年诺贝尔化学奖7日授予两名女科学家,以表彰她们在方法研究领域作出的贡献。这里的基因组编辑方法,指的正是当下热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术。10月7日,在瑞典斯德哥尔摩,瑞典皇家科学院诺奖宣布现场电子屏幕上显示了两位获奖的女科学家。脱氧核糖核酸(DNA)是重要遗传物质,呈螺旋互绕的双链结构。在DNA链条上含有遗传信息、具有某种功能的DNA片段就是基因。基因编辑技术可以断开DNA链条

    2020-10-09 小麦 483