编者按：由瑞风生物作为药物研发机构参与的临床研究近日获得广西新闻网和南国早报报道，并引起广泛反响。人民网、腾讯网、新浪网等多家主流媒体进行了转载。广西首次通过基因治疗治愈成人重型地贫今年18岁的重型地贫患者豆豆（化名）近日在解放军第923医院接受了基因治疗，目前已摆脱输血依赖，实现“脱贫”，成为我国基因编辑技术首次用于治疗成人重型β地贫的成功案例。这个消息作为一剂强心针，在广西乃至全国的地贫成人患
2022-03-28 小麦
编者按：由广州瑞风生物科技作为药物研发机构参与的临床研究成果近日获得《南宁晚报》的报道。新基因编辑靶点治疗重型β地贫首获成功，我国地贫治疗再获突破两名小患者脱离输血依赖开启新生活（南宁晚报 记者黄翠巧）“等我病好了，一定要好好学习，努力工作，将来好好孝敬爷爷奶奶……”当听医生说自己准备可以出院，此后不用再输血了，13岁的小毅（化名）激动地说。来自贵州的小毅是解放军联勤保障部队第九二三医院张新华教授
2021-12-30 小麦
国家药监局药审中心2021年7月19日发布了《中药、化学药品及生物制品生产工艺、质量标准通用格式和撰写指南》，以下是该指南的通知，指南的附件文档内容可登陆CDE官方网站（www.cde.org.cn）下载。 根据《药品注册管理办法》（国家市场监督管理总局令第27号），为规范申报资料的提交，在国家药监局的部署下，药审中心组织制定了《中药、化学药品及生物制品生产工艺、质量标准通用格式和撰
2021-07-20 小麦
2020年12月23日 | 基因治疗公司Orchard Therapeutics宣布，欧盟委员会（EC）已授予Libmeldy（OTL-200）完全（标准）营销授权，用于治疗异染性脑白质营养不良（metachromatic leukodystrophy，MLD），包括等位基因ARSA突变导致的ARSA酶活性降低的(a)晚发婴儿型，没有疾病的临床表现；(b)早发青少年型，临床表现出早期的疾病特征，还
2020-12-23 小麦