• Nat Med:基因疗法治疗杜氏肌营养不良症(DMD)

    2020年1月29日--杜氏肌营养不良症(DMD)是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此,慕尼黑工业大学(TUM)等机构的研究人员开发出一种基因疗法,可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。Dystrophin蛋白是肌肉组织再生的关键。患有杜氏肌营养不良症的人由于基因突变,缺乏这种必需的蛋白质,因此他们的肌肉细胞会随着时间的流逝而退化,并逐渐被结缔组织和脂肪组织取代。 DMD主要影响男性,因为关键的

    2020-02-05 小麦

  • 加州大学科学家开发出经过CRISPR改造的干细胞模型

    近日,加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院的研究人员使用基因工程化的人类多能干细胞,创建了一种新型的癌症模型,用于体内研究胶质母细胞瘤如何随时间发展和变化。共同资深作者Frank B. Funari博士说:“我们已经开发出经过CRISPR改造的干细胞模型,在胶质母细胞瘤中具有与肿瘤相关的基因突变,携带该突变的细胞基本上具有患者来源肿瘤的所有特征,包括染色体外DNA扩增在内。”在最近发表在《Nature

    2020-02-05 小麦

  • 美国首例!CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

    据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医生从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。这三名患者已经年过六旬,其中两名患有多发性骨髓瘤,另一名患有肉瘤。他们在接受了传统的手术、放化疗后,癌症依然扩散了。宾夕法尼亚大学肿瘤学教授Edward Stadtmaue

    2019-11-09 小麦

  • PNAS:构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体SaCas9-HF

    在一项新的研究中,来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体,它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9,这种新变体降低了DNA中出现的意外变化,这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上,论文标题为“Rationally engineered Staphylococcus a

    2019-10-16 小麦