• 史无前例:中国科学家利用基因治疗让先天性耳聋小鼠听到「悄悄话」

    在我国,平均每1000个新生儿中,就有2-3个患有遗传性的先天耳聋,这种基因层面的疾病一直没有很好的治疗方法,要么依靠助听器和人工耳蜗,要么就只能慢慢适应这种“无声的生活”。但是,随着基因治疗的兴起,这些先天性耳聋患者也许有一天也能重获“捕捉声音”的能力了!在昨天的《自然 生物技术》杂志上,来自哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员发表了两篇文章,他们利用一个人工合成的病毒载体,载着治疗性基因移植到

    2019-04-09 小麦 217

  • NEJM重磅!全球首例基因治疗镰状细胞病临床试验获得成功

    昨天的《新英格兰医学杂志》上刊登了一个研究成果,美国BlueBird公司和巴黎Necker儿童医院展开合作,在临床试验(NCT02151526)中帮助一位幸运的15岁男孩“摆脱”了镰状细胞病(SCD)的症状[1]!在接受治疗前,这名男孩已经出现了严重的并发症,包括血管堵塞、急性胸痛和双侧髋关节坏死等。接受了治疗后,他又回到了学校,完全恢复了正常的生活,能够像其他同龄人一样上学、进行体育活动。虽然所

    2019-03-06 小麦 131

  • 《自然》:阻断CAR-T“杀人风暴”!揭示致命性细胞因子风暴缘起,现有高血压药物或可预防

    人类与癌症的战争已经走入免疫层级,包括CAR-T疗法在内的诸多免疫治疗手段的出现,让我们对“治愈癌症”充满了信心。但它们也有着亟待解决的问题,那就是严重的副作用。免疫治疗一方面激活了人体的免疫系统对抗癌细胞,另一方面,大量分泌细胞因子,也极有可能引发细胞因子风暴(CRS)。发烧、低血压、心脏问题尚且算轻,严重的时候,CRS会引发多器官衰竭,乃至威胁生命。目前我们还只能靠着临床团队的治疗经验来控制C

    2019-02-13 小麦 163

  • Nature子刊 - 中山大学发现首个可检测ABE全基因组脱靶效应的方法

    腺嘌呤碱基编辑器(ABE)能够催化A-T至G-C转换,是一种重要的基因编辑工具箱。2019年1月8日,由中山大学、广州医科大学以及中国医科院及部分美国学者组成的研究团队在Nature communications上发表了题为“Genome-wide profiling of adenine base editorspecificity by EndoV-seq”的研究论文。通讯作者是中山大学的黄军

    2019-02-11 小麦 304

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