2019年10月18-19日，由中关村科技园区大兴生物医药产业基地管委会、中国食品药品检定研究院、中关村药谷生物产业研究院联合主办的“2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛”在北京中检院召开。论坛聚焦基因治疗药物研发的全过程，坚持问题导向、需求导向，邀请基因治疗和细胞治疗领域企业和机构专家分享基于AAV载体的in vivo基因治疗、和基于LV载体的ex vivo基因修饰细胞治疗、以及基于H
2019-10-20 小麦
在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上，论文标题为“Rationally engineered Staphylococcus a
2019-10-16 小麦
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精确地调控和编辑人类细胞中的基因组。通过这种新方法，研究人员希望能极大地扩展基于CRISPR的生物医学工程
2019-09-27 小麦
生物治疗是现代生物技术、基因工程技术、分子生物学、医学遗传学、临床医学等多学科交叉、融合而形成的，用于治疗人类重大难治性疾病的新型治疗手段，包括细胞治疗、基因治疗等。随着科学技术和生物技术的不断发展，人们开始使用分子更大、结构更复杂的生物技术用于疾病的治疗，如今细胞也已经成为了一种重要的治疗“药物”。细胞和基因治疗在恶性肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病等重大难治性疾病的治疗中日益显示出良好的前景，
2019-09-15 小麦