CRISPR－Cas技术是目前最为简洁高效的基因编辑系统，作为一项重大的科学发现，自2013年哈佛大学医学院、博德研究所和加州大学旧金山分校等将该系统应用到哺乳动物细胞中实现对复杂基因组的特异性编辑后，CRISPR技术快速发展并已经得到广泛应用，并迅速进入人类疾病治疗领域，其代表性公司包括Editas Medicine、CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeuti
2020-08-31 小麦
2020年6月24日，加州大学圣地亚哥分校付向东团队在Nature 发表题为“Reversing a model of Parkinson’s disease with in situ converted nigral neurons”的研究论文，该研究发现在星形胶质细胞中敲降RNA结合蛋白PTB可将其直接转分化为功能性的神经元；这种仅需一步的转分化技术可在帕金森病小鼠模型中诱导产生新的多巴胺功能
2020-06-27 小麦
规律间隔成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，CRISPR）/CRISPR相关（CRISPR associated，Cas）蛋白9 （CRISPR/Cas9）技术是基于细菌内的获得性免疫机制改造而成的，其通过一条单链向导RNA（single guide RNA，gRNA）来识别特定的DNA序列，并引导
2020-06-03 小麦
近日，一项对老鼠的研究表明，一种利用微泡和超声波的新技术可以为基因治疗传递到中枢神经系统提供便利。研究发现，这项技术对小鼠有神经保护作用，而那些接受治疗的帕金森小鼠模型在运动功能测量方面有改善。这项研究发表在Journal of Controlled Release杂志上。 新型递送策略突破血脑屏障帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种常见的神经退行性疾病，特征是大脑中产生
2020-03-23 小麦