昨天的《新英格兰医学杂志》上刊登了一个研究成果，美国BlueBird公司和巴黎Necker儿童医院展开合作，在临床试验（NCT02151526）中帮助一位幸运的15岁男孩“摆脱”了镰状细胞病（SCD）的症状[1]！在接受治疗前，这名男孩已经出现了严重的并发症，包括血管堵塞、急性胸痛和双侧髋关节坏死等。接受了治疗后，他又回到了学校，完全恢复了正常的生活，能够像其他同龄人一样上学、进行体育活动。虽然所
2019-03-06 小麦
人类与癌症的战争已经走入免疫层级，包括CAR-T疗法在内的诸多免疫治疗手段的出现，让我们对“治愈癌症”充满了信心。但它们也有着亟待解决的问题，那就是严重的副作用。免疫治疗一方面激活了人体的免疫系统对抗癌细胞，另一方面，大量分泌细胞因子，也极有可能引发细胞因子风暴（CRS）。发烧、低血压、心脏问题尚且算轻，严重的时候，CRS会引发多器官衰竭，乃至威胁生命。目前我们还只能靠着临床团队的治疗经验来控制C
2019-02-13 小麦
腺嘌呤碱基编辑器（ABE）能够催化A-T至G-C转换，是一种重要的基因编辑工具箱。2019年1月8日，由中山大学、广州医科大学以及中国医科院及部分美国学者组成的研究团队在Nature communications上发表了题为“Genome-wide profiling of adenine base editorspecificity by EndoV-seq”的研究论文。通讯作者是中山大学的黄军
2019-02-11 小麦