2020年6月24日，加州大学圣地亚哥分校付向东团队在Nature 发表题为“Reversing a model of Parkinson’s disease with in situ converted nigral neurons”的研究论文，该研究发现在星形胶质细胞中敲降RNA结合蛋白PTB可将其直接转分化为功能性的神经元；这种仅需一步的转分化技术可在帕金森病小鼠模型中诱导产生新的多巴胺功能
2020-06-27 小麦
规律间隔成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，CRISPR）/CRISPR相关（CRISPR associated，Cas）蛋白9 （CRISPR/Cas9）技术是基于细菌内的获得性免疫机制改造而成的，其通过一条单链向导RNA（single guide RNA，gRNA）来识别特定的DNA序列，并引导
2020-06-03 小麦
近日，一项对老鼠的研究表明，一种利用微泡和超声波的新技术可以为基因治疗传递到中枢神经系统提供便利。研究发现，这项技术对小鼠有神经保护作用，而那些接受治疗的帕金森小鼠模型在运动功能测量方面有改善。这项研究发表在Journal of Controlled Release杂志上。 新型递送策略突破血脑屏障帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种常见的神经退行性疾病，特征是大脑中产生
2020-03-23 小麦
精氨酸酶缺陷是一种罕见的遗传疾病，会导致血液中氨基酸精氨酸的积累。然而，当婴儿蹒跚学步的时候，他们的肌肉开始僵硬，随后出现癫痫、震颤和发育迟缓，随着时间的推移，该病可导致严重的智力障碍。加州大学洛杉矶分校的科学家们已经开发出两种新的方法，将具有功能的精氨酸酶基因拷贝传递给缺乏精氨酸酶的小鼠。一种方法是每3天给小鼠治疗一次，使用微小的纳米颗粒携带精氨酸酶RNA进入肝脏。另一种使用病毒将精氨酸酶DNA